美国西奈山伊坎医学院Manisha Balwani团队探讨了RNAi治疗急性间歇性卟啉症的疗效，该成果发表在2020年6月11日出版的《新英格兰医学杂志》上。

　　肝-氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）的上调会导致-氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原的积聚，是急性肝卟啉症急性发作和慢性症状的重要机制。Givosiran，一种RNA干扰疗法，可抑制ALAS1的表达。

　　在这项双盲、安慰剂对照的3期临床试验中，研究组招募了94例有症状的急性肝卟啉症患者，将其随机分组，其中48例接受皮下注射Givosiran治疗，46例接受安慰剂治疗，为期6个月。主要终点是急性间歇性卟啉症（急性肝卟啉症最常见的亚型）患者复合性卟啉症的年发病率。

　　在89例急性间歇性卟啉症患者中，Givosiran组的年平均发作率是3.2次，opebet体育足彩安慰剂组是12.5次，Givosiran组降低了74％，差异显著，opebet体育足彩94例急性肝卟啉症患者的结果相似。在患有急性间歇性卟啉症的患者中，与安慰剂相比，Givosiran可降低尿液ALA和胆色素原的水平，减少使用氯高铁血红素的时间，并改善每日疼痛评分。Givosiran组发生的主要不良事件是血清转氨酶水平升高、血清肌酐水平变化和估计肾小球滤过率变化以及注射部位反应。

　　总之，对于患有急性间歇性卟啉症的患者，Givosiran治疗与安慰剂相比，opebet体育足彩可显著降低卟啉症的发作率，但肝肾不良反应有所增加。